当医学遇上AI：从基因源头为神经退行疾病寻找特效药

▲ Alice Zhang, Verge Genomics公司创始人

Verge Genomics公司正采用一种全新方法，以加快各类毁灭性神经退行疾病的药物开发进程，包括帕金森氏症、阿尔茨海默氏症与筋萎缩性侧索硬化症等等。相较于同行们投入大量时间进行动物测试的研究方向，这家总部位于旧金山的企业，决定直接向病症源头进发。

Verge Genomics公司CEO Alice Zhang提到：“要在人类身上取得成功，就必须从人类自身入手。”通过将人工智能与人类基因组学相结合，Verge Genomics探索出一条与众不同的研究道路。传统的动物试验确实能够成功预测某些药物的功效，但在治疗神经退行性疾病时，动物的脑部结构完全无法与复杂的人脑相比较。为了能在药物发现过程中始终以人类为中心，Verge Genomics公司建立起全球最大的脑组织序列数据库之一，其中包含来自1000多个大脑的组织样本。

据了解，Verge Genomics公司成立于2015年，已经获得5400万美元资金，并顺利登上《福布斯》发布的2021年AI五十强榜单。AI技术与药物发现相结合所带来的全新市场空间，预计到2027年将带来21亿美元的市场总值。

根据这一基本思路，该公司提取了因神经退行性疾病死亡的患者的DNA，并使用机器学习算法以解析可作为新药靶标的重要基因片段。

Zhang解释道，大多数生物科技公司都在尝试寻找与特定疾病相关的单一基因，希望通过针对性控制找到能够缓解症状的潜在治疗方法。相比之下，Verge Genomics努力寻找“主控开关”——能够控制一组重要基因的关键基因。她还补充道，“传统的试验方法只能涵盖5%的患者，而我们找到的基因也许能够帮助高达90%的患者。”在找到目标基因之后，该公司的内部团队就会设计出与之交互的药物。

这种开创性的探索让Zhang成功跻身《福布斯》30岁以下三十位杰出贡献者之列。Verge Genomics公司设计出的筋萎缩性侧索硬化症（ALS）候选药物，也在实验室环境下在患者的脑细胞中表现出喜人的治疗效果。她提到，“这种新药能够切实减缓患者神经元的死亡速度，在某些情况下甚至能够将其恢复到与健康人相同的水平”。这款药物预计于明年进入人体临床试验。

作为中国移民后裔，出生于弗吉尼亚州的Zhang在成长期间一直受到良好教育。她曾与某非政府组织合作治疗艾滋病患者，这段经历给他带来了深远的影响。Zhang回忆道：“那是我第一次看到人们面对死亡的状态，也体会到医疗保健资源的缺失会对人类生活造成怎样的影响。”

在加州大学洛杉矶分校（UCLA）攻读硕士时，Zhang初步形成了使用AI技术寻找关键基因、用以治疗神经退行性疾病的想法。在一项实验中，她使用基因组学数据预测了神经损伤的药物靶标。她给患病老鼠注射了候选药物，而且成功起效。“这也是我们平台上诞生的首批药物之一。”

AI已经成为生物科技领域的热门元素。《福布斯》AI五十强榜单中的其他几家企业，也都在以创新方式运用这项新技术。例如，总部位下载加利福尼亚州伯灵格姆的Genesis Therapeutics就在使用AI算法探索潜在分子化学组合，借此寻找新药配方。上榜的另一家初创企业是总部位于加利福尼亚州旧金山的Atomwise公司，他们扫描几十亿种潜在药物配方，为不同配方与各类蛋白质间的相互作用进行建模，由此预测哪种药物更安全、更有效。

投资者表示，Verge收集的人脑专有基因组数据与行业中的其他企业有着显著区别。领投Verge公司A轮融资的Threshold Ventures创始人Emily Melton表示，“在神经科学领域，很难找到像Verge这样的专有数据集。神经退行性疾病是个巨大的问题，而且只会变得越来越严重。未来，这将成为我们需要解决的重要难题之一。”

Zhang坦言，从书虫少年成长为“非传统”CEO与联合创始人的道路并不轻松。“至少目前，生物科技领域的初创生态系统还是更适合那些比较老派、经验丰富的CEO，大部分投资也更认可这样的管理结构。”年长男性已经成为生物科技行业的主流。

但她顽强的性格与独特的研究思路给Melton留下了深刻印象，她也因此决定投资Verge。“Alice真的给我留下了深刻的印象。她头脑机敏、有一股疯狂的内驱力，也保持着良好的成长心态。”

随着公司第一款药物即将进入临床阶段，Zhang开始梦想将Verge Genomics的业务扩大到神经科学范畴之外。她提到，“终有一天，我们会扩展到那些挑战极大、而且暂无适用疗法的领域。”